حصلت شركة الأدوية السويسرية “نوفارتيس” على موافقة الولايات المتحدة لإدراج العلاج الجيني لضمور العمود الفقري “Zolgensma” ضمن الأدوية المسموح باستخدامها، ليصبح العلاج الأغلى على مستوى العالم، ويقدّر سعره بـ2.1 مليون دولار.
وقد وافقت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية يوم الجمعة على ترخيص “Zolgensma” للأطفال دون الثانية من العمر المصابون بـ SMA أي مرض الضمور العضلي الشوكي، بمن فيهم أولئك الذين لم تظهر عليهم الأعراض بعد، وتشمل الموافقة الأطفال الذين يعانون من أشد أنواع الأمراض الموروثة فتكا وكذلك الأطفال الذين يعانون من أنواع قد تظهر فيها الأعراض الموهنة لاحقا.
SMA هو السبب الوراثي الرئيسي للوفاة عند الرضع، وغالبا ما يؤدي المرض إلى الشلل وصعوبة التنفس والموت في غضون أشهر للأطفال المولودين lمع أخطر أشكال النوع الأول من المرض، ويصيب SMA حوالي واحد من كل 10000 مولود حي، 50٪ إلى 70٪ يولدون مع النوع 1.
وقد دافع المسؤولون التنفيذيون في شركة نوفارتيس عن السعر، قائلين إن العلاج يعطى في جرعة واحدة فقط، وهو أكثر قيمة من العلاجات الطويلة الأجل الباهظة التكلفة والتي تكلف عدة مئات الآلاف من الدولارات سنويا.
يستخدم العلاج فيروسا لتوفير نسخة طبيعية من جين SMN1 للأطفال المولودين بجين معيب، وهو يعطى في وحدة ضخ لمدة ساعة واحدة للأطفال.
وخلصت المراجعة التي أجراها معهد المراجعات الإكلينيكية والاقتصادية الأمريكي(Icer) في أبريل / نيسان، إلى أن القيمة التقديرية السابقة البالغة 5 ملايين دولار لكل مريض لشركة نوفارتيس كانت مبالغا فيها.
وقالت شركة نوفارتيس إنها استخدمت “Zolgensma” لعلاج أكثر من 150 مريضا، ووصف رئيسها التنفيذي، فاس ناراسيمهان، “Zolgensma” بأنه يمثل ثورة تاريخية وتقدم رائع للأدوية المعالجة للجينات الوراثية فى وقت قصير، مضيفا أن تكلفة علاج مثل هذه الأمراض التى تصيب الجينات الوراثية تتلكلف عادة 4 ملايين دولار وتستغرق أكثر من 10 سنوات.
تتوقع نوفارتيس موافقة أوروبية ويابانية في وقت لاحق من هذا العام، وسوف ينافس “Zolgensma” علاجاً جينياً آخر معتمد للضمور العضلي الشوكي هو “سبينرازا”، والذي تمت الموافقة عليه في أواخر عام 2016، ويتطلب إدخاله في القناة الشوكية كل أربعة أشهر.
توقع محللو وول ستريت أن تبلغ مبيعات “Zolgensma” ملياري دولار بحلول عام 2022، وفقا لمسح Refinitiv، وقد بلغت مبيعات Spinraza 1.7 مليار دولار العام الماضي، ومن المتوقع أن ترتفع إلى 2.2 مليار دولار في عام 2022.